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奥巴捷特立氟胺:多发性硬化症患者应该了解的真相!

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多发性硬化是一种严重、终身、进行性、致残性的中枢神经系统脱髓鞘疾病,由于免疫系统攻击引起炎性和神经退行性病变,多发性硬化好发于 20-40 岁的青壮年1,女性比男性高发,因此也被称为「美女病」。
多发性硬化发病率有巨大的地理和种族差异,由赤道向两极呈梯度升高。中国多发性硬化患病率低但缺乏完整的流行病学调查。在中国,多发性硬化已被纳入《第一批罕见病目录》2, 预计约有 2-7 万名患者。
多发性硬化患者因神经功能受损临床表现多样,最常见的临床表现依次为感觉障碍、肢体运动障碍、疲劳和平衡障碍,其他症状还包括:视力下降、头晕、复视、疼痛、认知障碍、共济失调、膀胱或直肠功能障碍等。
根据中国首个《多发性硬化患者生存报告(2018)》显示 1,我国多发性硬化的患者中 83% 的患者为复发缓解型患者,58% 的患者每年发作 ≥ 1 次。这些患者平均至少有一个神经功能残疾,并随着病程残疾程度逐渐加重。50% 复发缓解型患者可能进展为继发进展型,疾病进展平均只需 6.6 年。继发进展型患者的行动能力严重受损,平均行走能力不到 100 米距离。
95% 的多发性硬化患者在确诊前没听过 MS 这种疾病。由于缺乏足够的疾病意识和认知,一旦确诊,患者的精神负担极大。84% 的患者有负面情绪,15%-18% 的患者患病后与家人和朋友的关系变差,13% 的患者有自杀想法1。
同时,多发性硬化严重影响了患者及其家庭的工作和生活,带来了巨大的经济负担和社会负担3-6。仅有不到一半的患者还在工作,约 25% 的患者丧失了工作能力;因疾病会导致患者行动不便或残疾,约 80% 的患者在住院及门诊时需要家人陪护,18% 的患者家人因照顾患者而放弃工作;61% 的多发性硬化患者每次因复发住院产生的医疗费用在 10000 元以上。


1楼2019-07-04 16:58回复
    缓解期是 MS 的关键治疗期, 以控制疾病进展为主要目标,国内外共识和指南推荐使用疾病修正治疗 (disease modifying therapy,DMT)7-8。目前,中国已上市的 DMT 药物仅有 2 种:特立氟胺片、干扰素β-1b 注射剂。
    特立氟胺片于 2018 年 7 月在中国获批上市,是中国首个口服一线治疗多发性硬化的标准药物 。特立氟胺片疗效显著且长期一致有效、有长期研究可验证的安全性数据、使用便捷,是国内外指南和专家共识均推荐的标准治疗药物。
    四项随机、对照、双盲临床试验确定了特立氟胺在复发型多发性硬化患者中的疗效。其中,两项Ⅲ期临床研究 TEMSO 研究和 TOWER 研究的数据表明,与安慰剂相比,特立氟胺显著低了患者年复发率、延缓了残疾进展,并且在扩展研究中疗效维持长达 10 年。
    TOWER 试验也涉及在中国亚组人群中疗效及安全性的研究分析。中国共 32 家医院参与且入组 148 名多发性硬化患者。研究结果显示,特立氟胺 14 mg 治疗组中国亚组患者的年复发率,较安慰剂组,相对风险显著降低了 71.2%,而全球数据中 14 mg 治疗组患者的年复发率,相对风险则显著降低了 36.3%。此外,特立氟胺片可减少有复发导致的医疗资源占用17-18,与干扰素-β-1b 相比具有绝对成本效果优势。自 2012 年 FDA 批准以来,特立氟胺片目前已在全球超过 70 个国家和地区获批,超过 95,000 例多发性硬化患者正在使用特立氟胺片治疗19。
    在欧美,DMT 使用率已超过 86%,而中国的 DMT 使用率仅有 10%,与发达国家存在较大差距,这也与中国 DMT 药物选择少、治疗观念待改善、药物可及性不足等问题有关。


    2楼2019-07-04 17:00
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      也是由于这些原因,欧美方面的奥巴捷要比中国国内的奥巴捷便宜很多~~


      3楼2019-07-04 17:00
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        顶上去


        5楼2019-07-04 17:32
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