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9月14日和15日，辉瑞公司（Pfizer）举办了为期两天的线上投资者日活动（Investor Day）。
研发日历来是一个以新药研发为导向的药企的重头戏。即日，这家宇宙大药企在发布基因治疗罕见病的进展时称，在威尔逊病（Wilson，中国名为肝豆状核变性）方面也在紧锣密鼓临床研究.
披露信息称，威尔逊病的这个基因治疗, VTX-801（维维特治疗），用AAV矢量编码ATP7B，恢复铜平衡和逆转肝脏功能。

目前, 威尔逊病小鼠模型的病理学已经获得验证.
一期临床试验预计在2020年提交. 新药的上市申请预计在5年后, 2025年提交.
相比血友病和DMD, 威尔逊病的诊断患病率在美国和欧洲约为2100人, 预计 2026 年全球市场规模为 5 亿美元.
威尔逊病是一种慢性的、危及生命的疾病由肝脏中铜的异常积累引起，而且, 这个铜积累危害大脑和其他重要器官.
辉瑞公司创建于1849年，迄今已有170年的历史，总部位于美国纽约，是全球最大的以研发为基础的生物制药公司。
2019年3月20日，辉瑞宣布，已经同意支付可能高达6.36亿美元收购法国Viver Theraputics公司的治疗威尔逊病的基因疗法的权利。
根据合约，辉瑞将首付5，100万美元，收购Vivet公司15%的股权，并获得了收购该未上市公司所有未发行股份的独家选择。
这个交易也是继辉瑞在2016年6亿美元收购Bamboo获得了Bamboo的腺相关病毒治疗肌营养不良，又一个在罕见病基因疗法领域的大收购。
据Vivet公司显示，公司的治疗威尔逊病的基因疗法，已经完成了临床前的研究，正在积极进入人体临床试验的准备。
当然，辉瑞看中的可能还不仅仅是一个治疗肝豆状核变性的基因疗法，Vivet还有一个产品组合，都在临床前阶段治疗其他罕见病。
之前的2017年9月28日Vivet Therapeutics宣布，公司旗下治疗威尔逊氏病（Wilson’s Disease，WD）的基因药物VTX801被美国和欧洲监管部门孤儿药的称号。
据介绍，VTX-801是一种携带小型功能性ATP-7B铜转运体基因的腺相关病毒（AAV）药物，旨在通过外源性导入铜转运体基因恢复肝细胞铜代谢的水平。